Болезнь может проявляться только у мужчин, женский пол является только носительницами гена гемофилии. Единственным методом лечения этого заболевания, позволяющим избежать ранней инвалидизации и, более того, смерти от кровотечений, является регулярное внутривенное введение отсутствующих в крови факторов свертывания, то есть заместительная терапия.

Лечение гемофилии стало возможным совсем недавно. До этого момента мало кто из заболевающих гемофилией доживал до зрелого возраста. При гемофилии возникают спонтанные кровоизлияния в суставы с последующим их воспалением и разрушением, и со временем больные часто становятся инвалидами (если только болезнь не проявляется в легкой форме). До сих пор нет способов излечения гемофилии или недостаточности фактора IX, однако с успехом применяют поддерживающие меры – частые регулярные инъекции недостающих факторов свертывания крови, которые получают в очищенной форме из крови доноров. Такие препараты проходят обязательную проверку на отсутствие инфекции. Улучшение медицинской помощи и работы служб переливания крови привело к увеличению продолжительности жизни больных. Детей с данным заболеванием необходимо оберегать от травм, избегать удаления зубов путем тщательной санации полости рта и квалифицированной стоматологической помощи.