Первое клиническое применение технологии генной терапии состоится в течение ближайших нескольких недель в США на пациенте, страдающем прогрессирующей потерей зрения, которая может привести к полной слепоте. Состояние зрения пациента, характерное для многих пожилых людей, вызвано чрезмерным развитием кровеносных капилляров в области сетчатки.

Капилляры у пожилых людей хрупки и лопаются, разливающиеся кровь и лимфа повреждают зрительные клетки. Ненормальный рост капилляров вызван чрезмерным синтезом одного из белков.

Пациенту в глазное яблоко введут множество молекул рибонуклеиновой кислоты (РНК), которая, соединившись с участком его собственной РНК, ответственной за выработку этого белка, блокирует его и исключит из процесса обработки. Это должно остановить выработку белка, следовательно, остановить рост капилляров, и зрение должно восстановиться или, по крайней мере, больше не ухудшаться.