Клинические испытания нового метода генной терапии привели к значительному улучшению состояния ВИЧ-инфицированных пациентов, которым уже не помогали антиретровирусные препараты. В течение 9 месяцев после начала эксперимента у 5 участвовавших в нем добровольцев наблюдалась стабилизация вирусной нагрузки (концентрации частиц вируса в крови), а у одного из них она резко снизилась. Кроме того, у четырех участников было отмечено восстановление пораженных ВИЧ-инфекцией функций иммунной системы.

В эксперименте, проведенном сотрудниками Медицинской школы Университета Пенсильвании, использовался генетически модифицированный вирус иммунодефицита человека. В геном вируса был введен так называемый "антисмысловый" фрагмент, представляющий собой зеркальную копию гена, несущего информацию о структуре белковой оболочки "нормальной" формы вируса. Т-лимфоциты, выделенные из крови пациентов, в лабораторных условиях инфицировались измененным вирусом, а затем вновь вводились в организм.

Про попадании в клетку, вирус, несущий атисмысловый ген, встраивался в ее ДНК. Затем, при попытке "настоящего" вируса инфицировать клетку, встроенный ген прерывал процесс его репликации. По словам одного из ведущих авторов исследования Карла Джуна, достигнутый в ходе эксперимента благотворный эффект стал приятным сюрпризом для ученых, поскольку их первоначальной задачей было лишь подтверждение безопасности и переносимости генной терапии с использованием лентивирусов, к которым относится и вирус иммунодефицита человека.