Его вводят в глаз, чтобы восстановить цикличность ферментов, вырабатывающих молекулы витамина А, необходимых для преобразования света в сетчатке глаза в нервные импульсы. Пока врачам удалось существенно улучшить зрение троим пациентам немногим старше 20 лет с врожденным амаврозом Лебера, то есть наследственным заболеванием сетчатки, которое характеризуется гибелью светочувствительных клеток и слепотой.
Хотя зрение не восстанавливается полностью, новая терапия все же приводит к существенному улучшению как дневного, так и ночного видения. Дело тут, как водится, в генотипе больного. У пациентов отсутствует ген RPE 65. Доктор Артур Цидесян, профессор Самюэль Якобсон и их коллеги в институте Scheie Eye Institute при пенсильванском университете опробовали новую терапию по отношению к одному глазу трех пациентов с амаврозом.
Через 30 дней у всех пациентов наступило улучшение в чувствительности сетчатки глаза, подвергшегося лечению. Исследователи, предполагают, что генная терапия способна повысить чувствительность сетчатки к дневному свету в 50 раз, а к сумеречному - на 63 тысячи раз.